Много творится сейчас в сфере редактирования ДНК. Потихоньку разные страны все активнее проводят опыты на эмбрионах и клетках крови людей с болезнями (лейкозы, гемофилия и т.д.). Помним, что несколько месяцев назад Управление США по надзору за лекарствами и медикаментами (FDA) впервые одобрило генетическую терапию для лечения лейкемии. Клинические испытания показали, что она эффективна – доля излечившихся составила 83%.
Уже в ближайшие месяцы узнаем, как прошло редактирование генома взрослого человека с болезнью Хантера (пока поступили сведения, что никаких негативных эффектов лечение еще не оказало).
Не забываем об Элизабет Перриш, некоторые клетки которой под воздействием редактирования достоверно помолодели. В этом году Элизабет уже получила разрешение на проведение подобных манипуляций с генами пожилых добровольцев в некоторых латиноамериканских странах.
Но все это лишь мелкие шажки. Когда же редактирование генома начнет мчаться во весь опор? Думаю, уже. И в этом большую роль играют люди, которые начали редактировать свои гены «в домашних условиях». Без контроля этических комитетов и надзирающих органов технология будет быстро протестирована и улучшена. Не отрицаю, даже предполагаю, что много таких «испытателей» постигнет неудача, начнут развиваться побочные, возможно роковые, эффекты лечения. Но люди знают, что их действие связаны с огромным риском. Это их осознанное решение.
Как же люди сами могли себе редактировать геном? Благодаря биохакерам-стартаперам, которые создавали и высылали клиентам готовые наборы для редактирования генома (достаточно одной инъекции).
Однако эксперты-генетики из США заявили, что такой набор совершенно бесполезен для заявленных целей. Препараты содержат лишь образцы участка ДНК, который должен быть внедрен в геном пациента. Для этого присланный генный материал необходимо подвергнуть многократной репликации и очистке. Также для применения технологии CRISPR нужны искусственно синтезированные вирусы, с помощью которых «вырезается» ненужный ген и заменяется на нужный. Все это можно осуществить только в биолабораториях, и стоят подобные процедуры миллионы долларов.
Так, стартап Odin продавал набор основанный на технологии CRISPR. Инъекция, по утверждениям стартапа, должна удалять ген, контролирующий выработку белка миостатина, белка подавляющего рост мышечной ткани. С помощью этого действия, в теории, можно нарастить мышечную массу без изнурительных тренировок.
Но на помощь идут другие стартапы. Стартап Ascendance Biomedical также предлагал готовые препараты для генной терапии. В октябре пациент с ВИЧ-инфекцией Тристан Робертс разместил ролик на Facebook, в котором он вводит себе генную терапию этой компании, предназначенную для производства антител, которые должны помочь организму уничтожить инфицированные вирусом клетки.
Интересно, что руководитель Ascendance заявил, что стартап не взимал плату с Робертса за терапию. «Компания распространяет наборы для генного редактирования исключительно в научных целях. Это такие клинические испытания нового препарата, когда исследователи экспериментируют на себе». Технология набирает обороты. Да, связанные с гигантскими рисками, но движение вперед пошло.
А есть еще и Джошуа Зайнер, который написал книгу «Сделай сам. Руководство по применению технологии CRISPR». Этот человек вводил себе уже несколько десятков генов, самые удивительные — флуоресцентные гены медузы. По словам Джошуа, в конце этого года он сможет удивить весь мир.
Как и следовало ожидать, что с официальной стороны пошло противодействие. В конце прошлого года FDA запретило распространять наборы «сделай сам» для генного редактирования. Но биохакеры на то и «хакеры», чтобы делать запретные вещи.
Пока технология не «обкатана» никому не советую самостоятельно лезть в свои гены. Но, думаю, опыт наберётся достаточно скоро.
