Здорово, конечно, смотреть, как нанотехнологии в медицине (да и не только) набирают обороты, как нейросети помогают выполнять многие работы, как автономный и летающий транспорт во всю развозит людей в испытательном режиме. Но одни из наиболее значимых прорывов сейчас происходят в лабораториях, в которых находят и начинают применять возможности устранения повреждений клеток/тканей/органов, связанных со старением.

Мы уже стали свидетелем тому, что только в этом году запустились клинические испытания на людях по воздействию на подобные повреждения (лечение стволовыми клетками пациентов с болезнью Паркинсона в Японии и лечение, направленное на локальное устранение сенесцентных клеток у людей с дегенеративными заболеваниями коленных суставов).

Готовится еще немало подобных испытаний на людях. О всем подробно можете услышать из серии подкастов, второй выпуск которых уже на подходе. Лирическое отступление, если кто может помочь со сведением и обработкой звука для подкаста, напишите, пожалуйста, будет замечательно. А то уже записано 9 выпусков, но из-за занятости на работах сведение одного выпуска занимает более месяца времени.

Итак, все эти методики, чтобы выйти в клиническую практику, изначально были испытаны на животных. И вот, появились сведения о том, что новый метод устранения повреждения, накапливающегося со старением организма, будет испытан на мышах. Еще один шаг в начале великого пути!

Вспомним уроки биологии. В наших клетках есть основные органеллы, обеспечивающие нас энергией – митохондрии. Установлено, что в митохондриях есть фрагмент генома с 13-ю генами, контролирующими работу этих органелл. Основное же количество нашего генетического материала находится под защитой в ядре клетке. А на эти 13 митохондриальных генов достаточно сильно влияют внешние факторы, вызывающие их мутации, что, в свою очередь, со временем способствует развитию возрастных заболеваний (в особенности, главного «виновника» сердечно-сосудистых заболеваний – атеросклероза) и играет важную роль в старении организма.

В SENS есть такая исследовательская программа MitoSENS, в которой работают над созданием этаких копий генов митохондрий в ядре клетки с помощью генной терапии. То есть, гены будут продолжать хорошо работать, но при этом будут более надежно защищены. Все это достигается при помощи процесса, названного аллотопической экспрессией. Это принципиально новый метод воздействия, который несет в себе огромные перспективы.

Рекомендую к прочтение интервью с Мэттью О’Коннором, PhD, главой программы MitoSENS. Хорошая новость – грядут испытания инновационной технологии/аллотопической экспрессии на мышах. Причем, каждый из нас может оказать помощь данному проекту.

Как обычно, некоторые важные, на Мой взгляд, моменты:

«…в конце 2016 года … мы ясно показали, что можем взять клетку у пациента с мутациями в двух из тринадцати генов и исправить их, применяя нашу генную терапию»

Об остальных 11 генах «…мы уже работаем над всеми ими в разной степени, и я могу рассказать вам немного об успехе. Мы разработали векторы ДНК нацеливания для всех 13 генов, кодирующих белки, и мы протестировали их на способность продуцировать белки и направлять их в митохондрии. Не все из них работают хорошо, и мы ещё не можем объявить победу. Но у нас намечается прогресс, и мы сообщим о нём в ближайшее время»

«…в нынешнюю эпоху синтетической биологии вы можете заказать всего за пару тысяч долларов любую последовательность ДНК с нуля. Поэтому в наше время, в отличие от времени, когда я учился в аспирантуре, мы можем просто набрать на компьютере код, который мы хотим создать, и синтезировать его. В прежние времена, чтобы создать новую версию, мы использовали множество разных хаков, которые занимали недели и месяцы, но в наше время нужно лишь напечатать её и выслать на email….»

«CRISPR … позволяет нам контролировать, где в ядерном геноме мы вставляем наши гены. Он убирает лишнюю изменчивость, которую раньше обязаны были учитывать инженеры, пытаясь вставить свой ген в геном. Обычно это происходит случайно, в любое место, и это аспект, который может усложнить ситуацию. В наше время мы начинаем контролировать процесс, вставляя гены более конкретно при помощи CRISPR»

«-когда вы планируете работать с целыми организмами, а не просто с клетками в чашке?

-Мы планируем начать сбор средств на мышиные испытания в ближайшие месяцы. Мы пишем финансовые планы. Лаборатории обещали выращивать нам трансгенных мышей. Мы полностью спроектировали мышей, которые нам нужны. Мы нашли мышей с нужными мутациями…

…Но у нас есть мыши с умеренными мутациями, и мы уже сделали эксперименты на их клетках, и они считаются работающими. Поэтому я думаю, что у нас скоро появятся мыши, но лишь через пару лет мы узнаем, исправили ли мы мутацию. Тем не менее, у нас будут мыши с нашим геном, наверное, менее чем через год»

Кстати, Я около месяца назад писал о болезни Паркинсона и о том, что в Японии начинают клинические испытания по ее излечению с помощью стволовых клеток. Прекрасная новость о том, что реально работающая терапия наконец-то начнет помогать многим людям. Но где Япония, а где мы? – подобные вопросы часто не дают покоя.

Как же велико было Мое удивление и восхищение, когда Я узнал, что в следующем году в родном Минске начинаются подобные клинические испытания! Да, будущее, даже в консервативной медицине, ближе, чем казалось. Никогда бы не подумал, что наш Минздрав утвердит работу по заданию «Разработать и внедрить метод терапии болезни Паркинсона с использованием клеточных технологий»!

Приятно осознавать, что в скором времени на информационных страницах о болезни Паркинсона не будет информации, что «Лечение болезни только симптоматическое».